【摘 要】
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急性早幼粒细胞白血病(APL)是常见的血液系统肿瘤.几乎所有APL患者均伴有特异性的染色体t(15;17)(q22;q21)易位,并形成特征性的早幼粒细胞白血病/维甲酸受体α(PML/RARα)融合基因.RNA干扰(RNAi)技术具有转录后基因沉默效应,可特异性地抑制癌基因、癌相关基因或突变基因的过度表达,因此在疾病的基因治疗方面得到广泛关注.目前,RNAi技术治疗APL可选择的靶点主要有①PML
【机 构】
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200032上海,复旦大学中山医院血液科
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急性早幼粒细胞白血病(APL)是常见的血液系统肿瘤.几乎所有APL患者均伴有特异性的染色体t(15;17)(q22;q21)易位,并形成特征性的早幼粒细胞白血病/维甲酸受体α(PML/RARα)融合基因.RNA干扰(RNAi)技术具有转录后基因沉默效应,可特异性地抑制癌基因、癌相关基因或突变基因的过度表达,因此在疾病的基因治疗方面得到广泛关注.目前,RNAi技术治疗APL可选择的靶点主要有①PML/RARα融合基因;②APL细胞与正常细胞之间的差异基因;③涉及APL髓外复发、出血及其并发症的基因.现就近年来RNAi技术应用于APL治疗的实验研究进展作一综述。
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