目的：观察单倍体造血干细胞移植（HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）和再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征（AA-PNH）的疗效。方法回顾性分析2012年7月—2014年6月23例再生障碍性贫血（AA）（包括SAA 17例，AA-PNH 6例）患者接受HSCT的病例资料及临床特点。骨髓移植（BMT）6例，BMT联合外周血造血干细胞移植（PBSCT）17例，所有受者均采用以白消安/环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白为主的预处理方案。患者在环孢素A（CsA）/甲氨蝶呤（MTX）基础上联合霉酚酸酯（MMF）预防移植物抗宿主病（GVHD）。输注单个核细胞中位数为11.38×108/kg， CD34+细胞中位数为3.24×106/kg。结果23例患者早期粒系获得重建，21例患者早期巨核系获得重建。死亡2例，其中1例患者在移植后第40天死于感染性休克、DIC，1例患者在移植后第20天死于Ⅳ度肠道aGVHD和消化道出血。至随访截止，中位随访时间10（5～26）个月，存活21例（91.3%）。SAA组与AA-PNH组相比2年总生存率（100%与92%）差异无统计学意义（P=0.497）。中性粒细胞﹥0.5×109/L（粒细胞植入）和血小板﹥20×109/L（血小板植入）的中位时间分别为移植后第12（10～19）天和第20（12～30）天。结论人类白细胞抗原（HLA）配型半相合的HSCT是治疗无亲缘和无关供体全相合的SAA和AA-PNH的有效方法，但需在严密检测下慎重使用。