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急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)是成人最常见的血液系统恶性肿瘤,具有高度异质性.随着二代测序技术的推广应用,发现绝大部分AML患者至少具有一种基因突变,许多突变基因不仅成为AML的预后判断因素,也可作为AML的治疗靶点.近年来,靶向药物在AML领域的突破值得关注,包括FLT3抑制剂、B细胞淋巴瘤2(BCL-2)抑制剂和异柠檬酸脱氢酶1、2(IDH1/2)抑制剂等在内的多种药物单药及联合应用极具发展前景、令人期待.