目的探讨小檗碱(BBR)作为胰岛素增敏剂对多囊卵巢综合征(PCOS)的治疗效果。方法 2009年10月至2010年10月在哈尔滨医科大学附属第一医院将因不孕症就诊的PCOS合并胰岛素抵抗(IR)的患者随机分为4组,A组:复方环丙孕酮(CPA)+BBR;B组:CPA+二甲双胍(MET);C组:CPA+BBR+MET;D组:单用CPA。治疗前及治疗3个月后检测临床表现、性激素、糖脂代谢指标并加以比较。结果 A、B、C、D4组治疗后患者体重、BMI、WHR均降低,体重与BMI的改善4组间无统计学意义;WHR的改善A、C组更为显著(P<0.01)。A、B、C3组治疗后FIN、FPG以及HomaIR、AUCINS均明显下降,治疗前后比较差异有统计学意义(P<0.01);FIN、HomaIR、AUCINS降低程度表现为:C组优于A及B组(P<0.01);D组仅表现为AUCINS在治疗后有所下降。A、B、C3组治疗后TG、TC、LDL-C均有下降,HDL-C有所升高(P<0.05),A、C组优于B组(P<0.01),但C组与A组比较TG降低及HDL-C升高更显著(P<0.01),D组患者血脂变化在治疗前后无显著差异。与治疗前比较,A、B、C、D4组患者治疗后睾酮均降低(P<0.01),但组间比较无统计学意义,A、C组LH治疗后降低,且C组降低更为显著(P<0.05)。结论 BBR是针对PCOS有效的治疗药物,能够改善高胰岛素血症,调节血脂,减轻体重,具有良好的改善IR的作用。