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反义核酸通过序列特异性地与靶mRNA或靶DNA结合而抑制其表达,从而成为理想的、在基因水平调控的治疗制剂.在第一代反义核酸-硫代磷酸酯寡核苷酸的基础上研究第二代反义核酸,其中杂合型反义核酸是最具代表性的一类,本文着重介绍了此类反义核酸的药物设计、作用机制、药代动力学、毒副作用、临床研究及应用前景等.