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线粒体通过氧化磷酸化途径为机体提供大部分能量,并且参与细胞信号传导、炎症反应、细胞凋亡等多种生理生化过程.大脑对线粒体能量供应的变化十分敏感,线粒体功能障碍可通过多种途径的相互作用,参与遗传代谢性脑疾病、神经退行性脑疾病、精神心理脑疾病和脑老化等的发生发展过程.目前线粒体相关脑疾病尚缺乏特效治疗方案,线粒体的基因靶向治疗研究有望突破线粒体病的治疗瓶颈,为患者带去希望.