【摘 要】
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目的 探讨艾曲波帕联合环孢素A（CsA）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效及安全性。方法 回顾性分析2018年1月至2021年8月苏州大学附属第一医院68例接受艾曲波帕联合CsA治疗的SAA患者资料，观察治疗后的疗效、并发症及转归。结果 治疗后3个月、6个月的总有效率（ORR）分别为32.4%和42.6%。ORR与艾曲波帕使用时间长短有明显相关性（P＜0.001）。中位随访时间27.5（6.0
【机 构】
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国家血液系统疾病临床医学研究中心苏州大学附属第一医院江苏省血液研究所
【基金项目】
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国家重点研发计划（2016YFC0902900,2017YFA0104502,2017ZX09304021）； 江苏省创新能力建设专项（BM2015004）； 江苏省科教强卫工程-临床医学中心（YXZXA2016002）； 江苏省医学杰出人才项目（JCRCA2016002）；
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目的 探讨艾曲波帕联合环孢素A（CsA）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效及安全性。方法 回顾性分析2018年1月至2021年8月苏州大学附属第一医院68例接受艾曲波帕联合CsA治疗的SAA患者资料，观察治疗后的疗效、并发症及转归。结果 治疗后3个月、6个月的总有效率（ORR）分别为32.4%和42.6%。ORR与艾曲波帕使用时间长短有明显相关性（P＜0.001）。中位随访时间27.5（6.0～47.0）个月，2年总生存率（OS）为（87.7±4.1）%,OS与从诊断至艾曲波帕开始使用间隔长短有显著相关性（P=0.010）。2年无失败生存率（FFS）为（42.6±6.0）%，年龄（P=0.040）、治疗前网织红细胞百分比（P＜0.001）及艾曲波帕使用时间长短（P＜0.001）与FFS有显著相关性。治疗过程中不良反应主要表现为胆红素升高，发生率为77.9%，均较轻微，经适当处理后有效控制。8例患者（11.8%）死亡，其中肺部感染5例（7.4%），消化道出血1例（1.5%），脑出血2例（2.9%）。结论 艾曲波帕联合CsA治疗SAA安全有效，患者耐受良好，无严重不良反应，值得进一步探索。
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