观察真实世界中吡非尼酮治疗特发性肺纤维化(IPF)的疗效和安全性。
方法采用回顾性病例对照研究的方法连续入选北京朝阳医院接受吡非尼酮治疗的IPF患者47例(吡非尼酮组)，其中男44例，女3例，年龄48～82岁，平均(66±9)岁；同期未接受吡非尼酮治疗的IPF患者47例(对照组)，均为男性，年龄51～83岁，平均(67±8)岁。按照研究流程记录临床数据，观察吡非尼酮的疗效及不良反应，并进行定期随访。
结果随访6个月时吡非尼酮组与对照组FVC占预计值%较基线变化值分别为[(3.5±7.2)%和(－2.3±6.7)%，t＝2.166，P＝0.041)；DLCO占预计值%较基线变化值分别为[(1.1±6.1)%和(－4.7±6.2)%，t＝2.519，P＝0.018]；随访12个月时FVC占预计值%较基线变化值分别为[(2.3±7.0)%和(－3.3±6.2)%，t＝2.292，P＝0.030]；DLCO占预计值%较基线变化值分别为[(－1.3±12.2)%和(－5.3±9.8)%，t＝1.047，P＝ 0.303]。吡非尼酮组中17例IPF患者规律随访，治疗后6个月与治疗前6个月相比，FVC占预计值%较基线变化值分别为[(3.9±7.8)%和(－6.0 ±8.2)%，Z＝－2.897，P＝0.004]；DLCO占预计值%的变化值分别为[(1.3±6.6)%和(－7.0±13.3)%，Z＝－2.151，P＝0.031]。分别以6个月内FVC占预计值%较基线下降≥5%或≥10%为界值进行分析，治疗后6个月患者FVC占预计值%较基线下降≥5%或≥10%的例数显著减少，差异有统计学意义(P＝0.010、0.018)。吡非尼酮治疗期间30例(63.8%)出现不良反应，所有患者均未中断治疗。其中14例出现胃肠道不良反应，11例出现皮肤不良反应。
结论在真实世界中随访12个月，IPF患者口服吡非尼酮能够一定程度地延缓肺功能下降，对吡非尼酮耐受良好。