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目的 探讨大剂量重组人生长激素(r-hGH)对特发性矮小症(ISS)患儿血清胰岛素样生长因子1(IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白3(IGFBP-3)水平的影响及其安全性分析.方法 选取2013年6月-2016年6月该院收治的ISS患儿100例,依据治疗方法分为大剂量组和小剂量组,每组各50例,小剂量组给予0.1 U/kg的r-hGH注射治疗,大剂量组给予0.2 U/kg的r-hGH注射治疗.结果 大剂量组和小剂量组治疗后血清IGF-1、IGFBP-3水平明显高于治疗前,大剂量组治疗后血清IGF-1、IGFBP-3水平明显高于小剂量组(P＜0.05);大剂量组和小剂量组治疗后6、12个月身高(Ht)、生长速度(GV)、身高标准差积分(Ht SDS)水平明显高于治疗前,大剂量组治疗后6、12个月Ht、GV、Ht SDS水平明显高于小剂量组(P＜0.05);大剂量组和小剂量组不良反应发生率比较差异无统计学意义(P＞0.05).结论 与小剂量比较,大剂量r-hGH治疗可有效改善ISS患儿血清IGF-l、IGFBP-3水平,有利于促进患儿的生长,且具有良好的安全性.