目的探讨小剂量地西他滨联合阿糖胞苷治疗中高危骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)的临床效果。方法选取我院2012年1月—2015年1月收治的采用小剂量地西他滨(10 mg/d)+阿糖胞苷治疗的中高危MDS 27例作为联合组,随机抽取同期采用地西他滨(25 mg/m2)单药治疗的中高危MDS 39例为单药组。观察治疗前、治疗结束2周后血清铁蛋白、叶酸、维生素B12的水平变化,评估临床疗效,记录2年总生存率、中位生存时间、毒性及不良反应发生情况。结果联合组、单药组治疗总有效率分别为85.19%、79.49%,总生存率分别为40.74%、30.77%,比较差异均无统计学意义(P>0.05);联合组、单药组中位生存时间分别为19个月、15个月,比较差异有统计学意义(P<0.05)。联合组治疗后血清铁蛋白、维生素B12水平显著低于单药组,差异有统计学意义(P<0.05);与本组治疗前比较,两组治疗后血清铁蛋白、叶酸、维生素B12水平均显著降低,差异有统计学意义(P<0.05)。两组骨髓抑制、感染、恶心呕吐、肝功能损害比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论小剂量地西他滨联合阿糖胞苷治疗中高危MDS可延长生存时间,降低血清铁蛋白、维生素B12水平。