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临床上嘌呤类药物作为免疫抑制剂广泛应用于治疗实体器官移植、自身免疫性疾病和炎症性肠病、儿童急性淋巴细胞性白血病等疾病,但该类药物体内处置个体间差异大,治疗窗窄,且所致不良反应(如肾毒性和肝毒性)发生率较高.本文综述近年来嘌呤类药物代谢酶(TPMT、NDPK、ITPA、GST、XO/XDH、HGPRT、IMPDH和NUDT15)和代谢物(6-MMPR、6-TGNs、6-TGTP)对该类药物临床疗效和不良反应的影响,以及患者服药剂量和疗程、性别、年龄、体质量、遗传等多因素对代谢酶和代谢物影响的研究进展.研究表明该类药物临床疗效和不良反应与其体内代谢酶活性和代谢物浓度密切相关,但结论并不完全一致,因此有待大规模临床研究进一步验证以上关联性及影响因素.