【摘 要】
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目的:通过总结纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)患者的临床特征、疾病负担和现有治疗方案,为医疗卫生决策者、医务工作者和患者充分认识HoFH疾病的疾病负担及未满足需求提供
【机 构】
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上海盛特尼医药科技有限公司,中山大学药学院医药经济研究所
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目的:通过总结纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)患者的临床特征、疾病负担和现有治疗方案,为医疗卫生决策者、医务工作者和患者充分认识HoFH疾病的疾病负担及未满足需求提供参考。方法:利用数据库检索建库到2018年10月有关HoFH研究的文献和诊疗指南,对文献信息进行综述。结果:HoFH患者血清低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平异常升高,易早发动脉粥样硬化性心血管事件(如冠心病、卒中等),导致HoFH患者死亡率和残疾率增加,并且导致患者生命质量降低,给患者和社会带来沉重的经济负担和社会负担。现有常规药物
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