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先天性再生障碍性贫血是一种少见的遗传性疾病,但临床上与其它常见血液病关系密切,易发展为骨髓增生异常综合征和急性白血病,部分患者还易患其他肿瘤.近年来,随着该病相关基因的相继克隆,对本病的认识大为进步.本文对该病的遗传基础、发病机制及基因治疗的最新进展作一综述.
先天性再生障碍性贫血是一种少见的遗传性疾病,但临床上与其它常见血液病关系密切,易发展为骨髓增生异常综合征和急性白血病,部分患者还易患其他肿瘤.近年来,随着该病相关基因的相继克隆,对本病的认识大为进步.本文对该病的遗传基础、发病机制及基因治疗的最新进展作一综述.