腺相关病毒基因治疗载体的改良与应用

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腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)的非致病特性使得以其为基础的重组病毒载体具有卓越的安全性,成为在基因治疗中最富吸引力的候选载体之一,并且在多种疾病的临床治疗中广泛应用。在过去的十余年中,随着分子病毒学领域对AAV基础研究的进展,研究者不断地为重组腺相关病毒的生产和改良提供新的思路和方案,以改善其对宿主或靶向细胞的感染选择性和转导效率,其中相当部分已逐渐向临床试验阶段过渡。本综述将在介绍AAV基本生物学特征的同时,结合一些实验室研究的成功案例,重点讨论AAV的改良策略、实施
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