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在最近10年中，抗逆转录病毒（ARV）联合疗法对儿科HIV患者的死亡率和发病率的显著影响以及其在防止HIV母婴传播（MTCT）中所起的作用不应该被低估。然而，感染了HIV-1的儿童患者在其出生后的生长和发育过程中则不可避免地长期接受ARVs治疗，而由此产生的累积毒性也随之显现出来。已有证据表明，核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI）在体外对动物模型及采用NRTI治疗的成人和儿童具有线粒体毒性。这种NRTI所致线粒体毒性的可能机制包括线粒体DNA（mtDNA）复制的损伤和点突变的发生。mtDNA合成的改变很可能使