目的:观察是否可以通过对伊马替尼(Imatinib,IM)进行血药浓度监测提高疗效,减少药物不良反应。方法:选取2013～2018年就诊于我院的慢性粒细胞白血病(chronic myelogenous leukemia,CML)患者,分为试验组(药物监测组),对照组(常规经验治疗组)。对服药3个月、6个月、12个月、18个月,进行疗效及不良反应评估及比较。结果:共有51人入选此次临床试验。其中试验组35人,对照组16人。结果:服用伊马替尼400mg/d时,血药浓度568. 00～3 989. 66ng/ml,均数(标准差):1 716. 46ng/ml (788. 96);服用伊马替尼300mg/d时,血药浓度720. 89～1 497. 11ng/ml,均数(标准差):971. 67ng/ml (204. 02)。达到主要分子学反应(major molecular response,MMR)的伊马替尼血药浓度高于未达到稳态时的伊马替尼血药浓度。两组不良反应评级有统计学差异。试验组III级及以上不良反应发生率明显小于对照组。结论:伊马替尼的稳态血浆药物谷浓度存在较大个体差异,这种个体差异与疗效和不良反应存在相关性。通过治疗药物监测(therapeutic drug monitoring,TDM)可以在确保疗效的同时,减少伊马替尼在治疗慢性粒细胞白血病中的不良反应。结果尚需大样本临床试验进一步验证。伊马替尼药物代谢个体差异的原因需要大样本遗传药理学研究进一步探讨。