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有关寡核苷酸药物的最新进展是:一所医学专科学校,已申请用其反义化合物,对白血病患者进行试验。在过去几年间,少数生物技术公司及类似的制药公司投资数百万美元研制能通过与mRNA结合阻断专性基因表达的寡核苷酸。尽管使细胞数减少且极昴贵(每克为几万美元),一些研究者预测,十年内它将成为常规临床用药。随着美国食品和药物管理局(FDA)对有关规定的放松和允许进入预临床阶段反义药物的增加,上述预测将成为现实。