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肝硬化是慢性肝病晚期的组织学改变，以纤维组织大量增生和肝小叶结构无序化为特征，因此又称肝纤维化。近年来随着分子生物学的发展，肝纤维化的分子机制逐渐得以阐明，从而使肝纤维化的基因治疗成为可能。肝纤维化的基因治疗主要起到阻止纤维化发展、刺激肝细胞分裂和肝组织结构重建三方面的作用。目前，常用的方法一般是通过缺陷病毒(如腺病毒)转入特定的细胞因子和酶(如肝细胞生长因子、转化生长因子β：受体、基质金属蛋白酶等)的基因，通过靶细胞表达这些因子作用于受损的肝脏，达到延缓和治愈肝纤维化的目的。