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基因药物主要由治疗基因、基因表达调控系统及基因递送系统三部分组成.Verma强调[1]:基因治疗的关键在于基因递送系统.目前,广泛使用的基因递送系统可分为病毒与非病毒基因递送系统.病毒基因递送系统的转染及表达效率高,但存在潜在的野生型感染、致癌性、免疫原性等毒副作用,且受病毒自身体积的限制,装载目的基因的容量常有一定限制.