免疫组化染色检测EpCAM在小儿肝母细胞瘤(hepatoblastoma ，HB)中的表达，探讨其表达与HB各临床病理参数的关系及其意义。
方法回顾性分析上海交通大学附属儿童医院2010年1月至2015年4月间收治的病理证实为HB的患儿共31例，其中随访资料完整的共26例。采用Elivision两步法免疫组化技术检测26例HB肿瘤组织EpCAM蛋白的表达情况，并探讨EpCAM的表达与HB患儿年龄、性别、PRETEXT分期、AFP水平、病理类型等参数的关系。计量资料采用χ2检验，计数资料采用t检验，Kaplan-Meier法进行生存分析并绘制生存曲线，应用breslow进行差异性检验，所有统计学分析均采用SPSS22软件进行。
结果26例HB患儿，男19例，女7例，年龄6～108个月(中位年龄27.2个月)。所有患儿采用PRETEXT分期方法进行分期，其中Ⅰ期3例，Ⅱ期5例，Ⅲ期13例，Ⅳ期5例。术前AFP>1 000 ng/ml共22例，<1 000 ng/ml共4例。术后病理提示单纯胎儿型6例，混合型16例，胚胎型4例。其中19例(73.1%)呈EpCAM阳性表达，7例(26.9%)为阴性表达。EpCAM在HB组织中阳性表达主要位于细胞膜，部分弥散至胞浆。PRETEXTⅠ期、Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期HB患儿的2年总生存率(overall survival rate，OS)分别为：(66.7±2.7)%，(80.0±17.9)%，(42.3±16.5)%，(60.0±21.9)%。EpCAM阳性患儿和阴性患儿2年OS为分别48.4%和80.0%(P<0.05)。EpCAM的表达情况与患儿年龄、性别、术前AFP水平、分期、病理类型无明显相关性(均P>0.05)。
结论EpCAM在大部分HB中均有表达，其表达与患儿的年龄、性别、肿瘤分期、病理类型无明显相关性，但EpCAM阴性患儿2年OS显著高于EpCAM阳性患儿。表明EpCAM的表达与其HB患儿的预后有一定的相关性，可成为小儿HB的肿瘤标志物之一，并有可能成为HB靶向治疗的潜在靶点之一。