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视网膜母细胞瘤(RB)是婴幼儿最常见的眼内恶性肿瘤,传统的治疗方法主要采取眼球或眼眶内容物摘除术、放射疗法及化学疗法,但均不能明显改善预后,而RB的远期影响往往带来局部的破坏性后果.基因疗法为RB的治疗及预后的改善带来了契机,具有传统方法不可比拟的优势.就基因转染载体、基因导入方式、常用的基因技术(如RNA干扰技术)和治疗靶点等方面对RB基因治疗的研究进展进行综述。