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目的
探讨芦可替尼（RUX）联合PTD方案（泼尼松+沙利度胺+达那唑）治疗骨髓纤维化（MF）的疗效和安全性。
方法对符合2016年WHO的MF诊断标准的MF患者，采用芦可替尼（RUX）联合PTD方案治疗，并评价该方案的临床疗效、血细胞计数变化和不良反应。
结果7例MF患者纳入研究，其中原发性骨髓纤维化（PMF）6例，原发性血小板增多症后骨髓纤维化（post-ET MF）1例；JAK2V617F突变4例，CARL突变1例，MPLW515突变1例，以上3种始动基因突变均阴性1例。7例患者治疗前均有肋缘下可触及的脾肿大。7例患者中5例获得临床改善，2例疾病稳定。7例患者均有不同程度的临床症状改善，6例患者有不同程度的脾脏缩小。3例患者接受芦可替尼单药治疗，均出现不同程度的血红蛋白浓度和血小板计数下降，改用芦可替尼联合PTD方案后血红蛋白浓度和血小板计数均明显上升。所有7例接受芦可替尼联合PTD方案治疗患者的血红蛋白浓度中位上升值为30（18~54）g/L，血小板计数中位上升值为116（13~369）×109/L，其中3例患者因血小板计数明显上升而调高芦可替尼剂量。全部7例患者均未发生血液学不良反应，未发生Ⅲ/Ⅳ级非血液学不良反应，Ⅰ/Ⅱ级非血液学不良反应包括便秘、腹胀、下肢水肿、丙氨酸转氨酶升高和齿龈感染各1例。
结论芦可替尼联合泼尼松、沙利度胺和达那唑治疗MF患者，可减少芦可替尼的血液学不良反应，使血红蛋白和血小板计数上升、提高临床疗效，且安全性好。