论文部分内容阅读
背景
尼达尼布是特发性肺纤维化（IPF）的治疗药物，而西地那非可能对弥散功能明显下降重症IPF患者可能有效：可能改善这类患者的氧饱和度、一氧化碳弥散量（DLCO）、临床症状以及生活质量。故开展尼达尼布联合西地那非治疗重症IPF患者的临床研究，以明确联合治疗的疗效。
方法本研究是为期24周的随机、双盲、平行对照临床试验，筛选≥40岁、DLCO≤35%预计值的IPF患者入组。随机分为口服尼达尼布（150 mg，2次/d）联合西地那非（20 mg，3次/d）组、口服尼达尼布（150 mg，2次/d）联合安慰剂组。主要终点是12周时SGRQ评分较基线水平的差异，次要终点包括呼吸困难评分（UCSD-SOBQ评分）、EQ-5D评分、肺功能（FVC及DLCO等）以及安全性。
结果共筛选IPF患者406例，随机274例，排除1例因拒绝接受治疗的患者，最终共入组273例随机分为尼达尼布联合西地那非组（137例）、尼达尼布联合安慰剂组（136例）。12周时尼达尼布联合西地那非组和尼达尼布联合安慰剂组的SGRQ平均分差分别为-0.28和-0.77（P=0.72），两组间比较差异无统计学意义。以UCSD-SOBQ评分作为测量标准，未发现西地那非能改善呼吸困难严重程度。相较于先前的试验，两药联合治疗也未发现新的安全性问题。
结论对于DLCO≤35%预计值的IPF患者而言，尼达尼布联合西地那非治疗IPF并未优于尼达尼布单药治疗。不过两药联合也未发现新的安全性问题。(本临床研究注册号为NCT02802345)