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目的
评价单倍型造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效。
方法回顾性分析2010年10月至2014年10月接受单倍型移植治疗的9例PNH患者的临床资料，其中原发PNH1例，再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿症(AA-PNH)8例。9例中，8例以改良白消安＋环磷酰胺联合抗胸腺细胞球蛋白(ATG)进行清髓性预处理，1例二次移植受者(挽救性单倍型移植)采取减量全身照射＋环磷酰胺＋ATG方案预处理。粒细胞集落刺激因子动员的供者骨髓联合外周血干细胞作为移植物来源。环胞素A或他克莫司＋吗替麦考酚酯＋短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病(GVHD)。
结果所有患者均获完全植入及造血重建。中性粒细胞≥0.5×109/L的中位时间为移植后12 d(11～26 d)，血小板恢复至≥20×109/L的中位时间为移植后15 d(11～120 d)。2例受者(22.2%，2/9)发生急性GVHD，均为Ⅱ度，2例(22.2%，2/9)发生局限型慢性GVHD。受者中位随访时间为14.0个月(4.0～30.8个月)，期间死亡2例，死因分别为肺部重症感染、肺部感染合并移植相关的血栓性微血管病。受者预期2年无病存活率为(72.9±16.5)%。无复发病例。
结论单倍型造血干细胞移植治疗PNH疗效确切，对于缺少HLA相合供者的患者可作为替代的移植手段。