【摘 要】
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肌萎缩侧索硬化症( amyotrophic lateral sclero-sis,ALS)是一组病因未明的选择性侵袭脊髓前角细胞、脑干运动神经元、皮质椎体细胞及锥体束的一类慢性进行性疾病. ALS分为散
【机 构】
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武警后勤学院, 天津,300309
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肌萎缩侧索硬化症( amyotrophic lateral sclero-sis,ALS)是一组病因未明的选择性侵袭脊髓前角细胞、脑干运动神经元、皮质椎体细胞及锥体束的一类慢性进行性疾病. ALS分为散发型和家族型,已经发现包括C9ORF72、FUS、Ataxin-2、SMN1/2 等基因与ALS的发病存在一定关系,在大多数ALS患者运动神经元或胶质细胞内都可以找到异常蓄积的蛋白,如异常的SOD1、TDP-43 蛋白,这种异常的蛋白蓄积可能对ALS发病有重要影响. 利鲁唑和依达拉奉是目前被认可治疗ALS患者有效的药物,但仅仅能增加患者几个月的生存期. 虽然临床治疗选择有限,不过随着一种叫做基因沉默( Gene silencing )技术的出现,给ALS患者带来了曙光. 本文着重探讨针对ALS的基因治疗前景.
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