目的局限型尤文氏肉瘤家族肿瘤(ESFT)合适的化疗疗程数尚未确定。本研究探讨8个疗程化疗联合局部治疗对儿童青少年局限期ESFT的疗效,并分析局部治疗方式对预后的影响。方法 2002年3月至2010年3月在中山大学肿瘤防治中心收治的46例儿童、青少年局限期ESFT入组。所有患者均接受CDV/IE交替方案8个疗程的化疗,每3周重复。CDV化疗包括环磷酰胺(1000 mg/m~2,d1)、长春新碱(1.5 mg/m~2,d1)、阿霉素(50 mg/m~2,d1);IE化疗包括异环磷酰胺(1.5 g/m~2,d1-5)、足叶乙甙(100 mg/m~2,d1-5)。局部治疗采用手术和(或)放疗。结果 46例患者中位年龄11岁(8个月~19岁)。男34例,女12例。肿瘤位于躯干17例,头颈15例,四肢12例,腹膜后2例。骨尤文氏肉瘤24例,骨外尤文氏肉瘤22例。35例局部晚期患者接受术前化疗,化疗客观有效率为88.6%。11例先行手术完整切除后化疗。局部治疗方式为手术加放疗19例,单纯手术13例和单纯放疗14例。中位随访64个月,全组5年无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)分别为67.0%±7.0%和73.6%±6.5%。局部治疗采用手术加放疗、单纯手术和单纯放疗的患者的5年EFS分别为73.7%±10.1%、61.5%±13.5%和62.5%±13.5%(P>0.05)。局部早期和局部晚期患者5年EFS分别为79.5%±13.1%和62.9%±8.2%(P>0.05)。随访结束时,无心脏毒性或第二肿瘤发生。结论 8个疗程化疗联合有效的局部治疗对于局限期儿童青少年ESFT患者可获得较好的生存率。