了解5岁以上神经母细胞瘤3、4期患儿的临床特点及疗效、预后。
方法对2007年3月至2015年6月北京同仁医院儿科收治的180例神经母细胞瘤患儿中经病理学诊断确诊的初发年龄≥5岁、分期均为3、4期的病例54例的临床资料进行总结并随访，分析其发病特点及临床疗效、生存及复发情况等。
结果54例患儿中，男36例，女18例，男∶女为2∶1，年龄5岁至15岁6个月，中位年龄6.04岁。原发部位分布为腹膜后41例(75.9%)，纵隔10例(18.5%)，椎管病灶、盆腔占位5.6%(3/54)。54例患儿中位治疗9个周期后，完全缓解34例(63%)，部分缓解13例(24.1%)，进展5例(9.3%)，因化疗中多脏器衰竭直接死亡2例(3.7%)。至2016年1月中位随访时间30个月(8～99个月)，54例患儿死亡24例，存活率30例(55.6%)；30例存活患儿中无事件存活23例(76.7%)，肿瘤部分缓解6例(20.0%)，进展1例(3.3%)。首次治疗后不同疗效间的预后差异具有统计学意义(χ2＝46.296，P＝0.000 1)。54例患儿在随访中复发38例(70.4%)，复发与否的生存差异有统计学意义(χ2＝8.963，P＝0.003)。3期病例总生存率为4/5，且均为无事件生存；4期49例患儿总生存率46.9%(26/49)。20例4期患儿进行了自体外周血造血干细胞移植治疗，死亡13例，存活7例，平均生存时间(73.55±8.89)个月；非移植的29例4期患儿死亡11例，存活18例，平均生存时间(40.19±5.52)个月；移植与非移植患儿整体生存率差异无统计学意义(P＝0.057)。
结论5岁以上神经母细胞瘤病例多以晚期病例为主，易复发、治疗周期长，但经规范治疗仍可取得较好的疗效。应增强患儿家庭治疗的信心，同时应积极探讨其早期发现、早期诊断的方法。