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随着分子检测技术的广泛应用,急性髓系白血病(AML)中许多有独立预后意义的分子标志被检测出来,基于分子标志的新亚型如核心结合因子相关的AML(CBF-AML)、FMS样的酪氨酸激酶3相关的AML(FLT3-AML)被确立。AML中许多与表观遗传学异常相关的重现性基因突变也得以发现。这些发现有助于深入研究AML发病机制并提供新的治疗靶点。本文除介绍2014年NCCN的AML和急性早幼粒细胞白血病治疗指南外,也分别介绍CBF-AML、FLT3-AML以及针对AML中表观遗传学异常的治疗进展。