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目的
研究地拉罗司对伴有铁过载的再生障碍性贫血(AA)患者的祛铁疗效及安全性。
方法分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司治疗12个月后的祛铁疗效,并进行安全性评估。
结果所有患者地拉罗司的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1,平均剂量为(18.6±3.60)mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后,中位血清铁蛋白(SF)水平由基线的4 924(2 718~6 765)μg/L(64例)降到3 036(1 474~5 551)μg/L(23例),降幅达38%,SF降低量的中位数为651(126~2 125)μg/L;23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271(3 420~8 278)μg/L降到3 036(1 474~5 551)μg/L,降幅达到42%,SF降低量的中位数为1 167(580~4 806)μg/L。血肌酐增高(40.98%)、胃肠道不适(40.98%)是地拉罗司治疗期间最主要的不良事件,其次为肝脏转氨酶增高(ALT: 21.31%;AST: 13.11%)、蛋白尿(24.59%)。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。对于合并使用环孢素的38例患者,12例(31.8%)连续2次肌酐值>正常值上限(ULN),10例(26.3%)连续2次肌酐值>1.33基线值,仅1例(2.6%)血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT,整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者,地拉罗司治疗期间中位PLT未降低。
结论地拉罗司治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效,药物耐受性良好,无临床不可控的严重不良事件。