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RNA干涉(RNA interference,RNAi)是由双链RNA(double strand RNA,dsRNA)引起的转录后基因沉默机制,具有序列特异性和高效性,RNAi作为一门新的基因阻断技术,在临床医学研究及基因治疗中具有广阔的应用前景。本文对RNAi作用机制以及在疾病发病机制及治疗方面的研究进展综述如下。