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目的 探讨转移性非透明细胞肾细胞癌(non-clear cell renal cell carcinoma,nccRCC)患者应用靶向药物治疗的效果和不良反应. 方法 回顾性分析2006年12月至2014年5月373例接受靶向药物治疗的转移性肾癌患者的临床资料.透明细胞癌(clear cell renal cell carcinoma,ccRCC)组317例,男233例,女84例.中位年龄59岁.Fuhrman分级:Ⅰ级6例、Ⅱ级58例、Ⅲ级102例、Ⅳ级82例、未分级69例.美国东部肿瘤协作组体力状况评分:0分260例、1分50例、2分7例.既往行细胞因子治疗86例,未行231例.nccRCC组56例,男45例,女11例.中位年龄51岁.其中转移性乳头状肾细胞癌29例,其他病理类型27例.Fuhrman分级:Ⅰ级2例、Ⅱ级5例、Ⅲ级8例、Ⅳ级8例、未分级33例.美国东部肿瘤协作组体力状况评分:0分52例、1分4例.既往行细胞因子治疗17例,未行39例.靶向药物采用索拉非尼(400 mg,2次/d,连续服药)或舒尼替尼(50 mg/d,连续服药4周,停药2周方案).采用Kaplan-Meier分析绘制生存曲线,Log-rank检验分析两组患者生存曲线的差异.观察两组治疗后的不良反应发生情况. 结果 本组373例均接受≥1个周期的靶向药物治疗.随访2.7 ～ 79.9个月,中位随访时间34.3个月.ccRCC组中位随访时间为36.6个月,nccRCC组为18.5个月.ccRCC组1、2、3年生存率分别为90.2％、47.9％、24.6％,nccRCC组1年生存率为60.7％,仅1例总生存时间＞2年,两组比较差异有统计学意义(P＜0.05).nccRCC组中29例转移性乳头状肾细胞癌患者的中位随访时间为18.1个月,1年生存率为51.7％,总体预后明显低于ccRCC患者.两组的常见不良反应均为乏力、手足综合征、腹泻、恶心、皮疹、高血压等,发生率差异无统计学意义(P＞0.05). 结论 转移性nccRCC患者靶向药物治疗具有一定的疗效,但预后差于ccRCC患者.不良反应多可耐受.