评价人组织相容性抗原(HLA)匹配同胞供者外周血干细胞移植(MSD-PBSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效。
方法回顾性总结2005年9月至2017年12月接受MSD-PBSCT治疗的138例MDS患者临床资料,观察患者总生存(OS)率、无病生存(DFS)率、复发(RR)率及非复发死亡率(NRM),分析影响移植预后的危险因素。
结果①中位随访1 050(4~4 988)d,3年OS率、DFS率分别为(66.6±4.1)%、(63.3±4.1)%,3年累积RR率、NRM分别为(13.9±0.1)%、(22.2±0.1)%。②单因素分析显示,发生Ⅲ~Ⅳ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)、造血干细胞移植合并症指数(HCT-CI)≥2分组和修订的国际预后积分系统(IPSS-R)极高危组的OS率均显著降低[(42.9±13.2)%对(72.9±4.2)%,χ2=8.620,P=0.003;(53.3±7.6)%对(72.6±4.7)%,χ2=6.681,P=0.010;(53.8±6.8)%对(76.6±6.2)%、(73.3±7.7)%,χ2=6.337,P=0.042]。MDS伴有原始细胞过多-2(MDS-EB2)和MDS转化急性髓系白血病(MDS-AML)患者,移植前接收化疗或去甲基化治疗不改善OS[(60.4±7.8)%对(59.2±9.6)%,χ2=0.042,P=0.838]。③多因素分析显示,HCT-CI是影响移植后OS和DFS的独立危险因素(P=0.012,HR=2.108,95%CI 1.174~3.785;P=0.008,HR=2.128,95%CI 1.219~3.712)。
结论HCT-CI评价MDS患者移植后预后优于IPSS-R预后分组;发生Ⅲ~Ⅳ度aGVHD是影响移植后OS的不良预后因素;MDS-EB2和MDS-AML患者可以不化疗直接行MSD-PBSCT。