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目的
探讨血友病B伴抑制物的免疫耐受诱导(ITI)治疗,提高血友病B伴抑制物的诊疗水平。
方法应用基于APTT标准曲线的一期法测定重型血友病B患者凝血因子Ⅸ(FⅨ)活性,应用Bethesda法进行FⅨ抑制物定量测定;利用凝血酶原复合物(PCC)进行ITI并联合利妥昔单抗清除患者抑制物。
结果患儿既往PCC暴露日为20 d,抑制物滴度峰值为56 BU/ml。在2015年11月患儿抑制物滴度降至10.4 BU/ml时开始ITI治疗,单用PCC一段时间无效,给予PCC联合利妥昔单抗治疗,17个月后成功清除患者体内FⅨ抑制物,未发生过敏反应及肾病综合征等并发症。ITI过程中患者年化出血率有所改善。
结论该患者是国内首例报道的采用ITI联合利妥昔单抗成功治疗血友病B伴抑制物的病例。PCC联合利妥昔单抗ITI治疗是目前有希望清除血友病B抑制物的方法。