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骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病是临床上常见的血液系统恶性肿瘤类型,目前治疗效果不佳,患者生存期较短。DNA甲基化等表观遗传学改变在骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病中非常普遍。降甲基化药物已成为治疗骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的一线用药。本文概要介绍近年来降甲基化药物阿扎胞苷的临床研究进展。