目的 评价长期应用中等剂量熊去氧胆酸治疗原发性胆汁性肝硬化的疗效及安全性.方法对全世界关于中等剂量(13～15 mg·kg-1·g-1)熊去氧胆酸与安慰剂对照治疗原发性胆汁性肝硬化的随机对照试验进行系统评价.结果共纳入7项随机对照试验,累计1038例患者.熊去氧胆酸能显著改善患者的肝功能生化检测指标,但不能改善疲劳和瘙痒等症状.病程Ⅰ至Ⅱ期的患者治疗2年后肝脏组织学显著好于对照组(P=0.03),但分析所有患者时差异无统计学意义(P=0.08).荟萃分析显示治疗组与对照组间死亡率(OR 0.99,95%可信区间0.62～1.58)、肝病相关死亡率(1.05,0.53～2.05)、肝移植率(0.87,0.53～1.41)、死亡和(或)肝移植率(0.92,0.64～1.31)和肝功能失代偿率(0.94,0.60～1.49)差异无统计学意义.结论熊去氧胆酸能有效改善肝功能,但不能改善症状,也无足够证据支持熊去氧胆酸能延长患者的生存期.早期患者及早并长期应用熊去氧胆酸可能延缓肝脏组织学进展。