【摘 要】
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原发性免疫缺陷病是一类罕见的单基因遗传病,通常临床表现较重,致死率高.能否早期诊断并及时有效地完成免疫重建是影响预后的关键.在基因治疗尚在试验阶段的今天,造血干细胞
【机 构】
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重庆医科大学附属儿童医院风湿免疫科 儿童发育疾病研究教育部重点实验室 儿童发育重大疾病国家国际科技合作基地 儿童感染免疫重庆市重点实验室 重庆 400014
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原发性免疫缺陷病是一类罕见的单基因遗传病,通常临床表现较重,致死率高.能否早期诊断并及时有效地完成免疫重建是影响预后的关键.在基因治疗尚在试验阶段的今天,造血干细胞移植是目前重建免疫的唯一手段.去αβT/B细胞的造血干细胞移植作为一种新型的去T细胞移植策略,近年来逐渐被用于原发性免疫缺陷病患儿的根治治疗,并在防控移植物抗宿主病、减少移植后感染等方面取得了令人满意的效果.
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