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目的
探讨索拉非尼单药治疗FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML）患者的有效性与安全性。
方法选取2014年4月至2015年12月使用索拉非尼单药治疗的FLT3-ITD突变阳性AML患者14例，其中男7例，女7例，中位年龄42(14~81）岁。4例为初治患者，9例为难治性患者，1例为复发患者。其中78.6%（11/14）的患者存在严重合并症；57.1%（8/14）的患者KPS评分<60分，中位评分45(20~70）分。索拉非尼起始用量为400 mg每日2次，如患者耐受持续使用。通过MICM检查对患者的治疗效果进行评价，通过配对t检验对索拉非尼治疗前后的临床指标进行分析。
结果索拉非尼单药治疗后与治疗前相比较，外周血WBC [4.2(0.9~11.8）×109/L对39.6(2.3~209.5）×109/L，P<0.001]、幼稚细胞比例[0.07(0~0.54）对0.53(0~0.94），P<0.001]以及骨髓幼稚细胞比例[0.266(0.020~0.880）对0.604(0.180~0.900），P=0.003]均明显下降。治疗总反应率为57.1%（8/14），5例（35.7%）达到完全缓解（CR）；4例初治患者中2例达到CR, 1例达到部分缓解（PR），1例未缓解（NR）；10例难治复发患者中3例达到CR, 2例达到PR，5例NR。有效患者达分子生物学缓解（FLT3-ITD转阴）的中位时间为46(33~ 72）d，中位无进展生存时间为53(28~175）d。治疗相关不良反应可耐受。
结论索拉非尼对FLT3-ITD突变阳性AML患者具有一定疗效。索拉非尼单药治疗方案可作为老年或伴有严重合并症、暂时不适宜行强化疗和难治复发FLT3-ITD突变阳性AML患者的一个治疗选择。