【摘 要】
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<正>美国FDA于2015年12月8日批准Kanuma(sebelipase alfa)用于治疗溶酶体酸性脂肪酶(lysosomal acid lipase,LAL)缺乏症,又名沃尔曼病(Wolman disease)和胆固醇酯贮积病(chol
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<正>美国FDA于2015年12月8日批准Kanuma(sebelipase alfa)用于治疗溶酶体酸性脂肪酶(lysosomal acid lipase,LAL)缺乏症,又名沃尔曼病(Wolman disease)和胆固醇酯贮积病(cholesteryl ester storage disease,CESD)。Kanuma是FDA批准的首个用于治疗该疾病的药物,并同时获得孤儿药地位和突破性疗法认证。LAL缺乏症为遗传性疾病,患者体内溶酶体酸性脂肪酶活性极低甚至完全缺乏,导致各组织细胞内脂肪贮积,从而引发肝脏和心血管疾病及其他并发症。沃尔曼病多发于婴儿早期(出生后2~4个月),病程发展极快,患
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