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再生障碍性贫血(aplastic anemia, AA)是临床常见的难治性血液疾病,特别是重度AA病情凶险,以往1 a死亡率达91.6%[1].目前,主要有效治疗AA的方法是造血干细胞移植或免疫抑制剂治疗.随着近10 a余免疫抑制治疗方法的进步,对不适于进行造血干细胞移植的患者,采用免疫抑制治疗得到了充分肯定,已成为替代造血干细胞移植治疗的最佳方法,并取得了显著疗效.