【摘 要】
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基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达从而改变活细胞的生物学特性以达到治疗目的的治疗手段。随着载体递送、基因编辑等相关技术的快速发展，基因治疗已被广泛应用于遗传性疾病和肿瘤等难治性疾病的研究，其基因产品在多个国家获批上市，显示出令人惊喜的疗效。大型药企纷纷布局基因治疗领域，同时涌现出大量创新型企业，加入到基因治疗研发的行列，基因治疗展现出广阔的市场前景。本文从基因治疗关键技术的研究进展、产业发展、监
【基金项目】
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上海市生物医药产业技术创新服务平台”专项（20DZ2292100）；
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基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达从而改变活细胞的生物学特性以达到治疗目的的治疗手段。随着载体递送、基因编辑等相关技术的快速发展，基因治疗已被广泛应用于遗传性疾病和肿瘤等难治性疾病的研究，其基因产品在多个国家获批上市，显示出令人惊喜的疗效。大型药企纷纷布局基因治疗领域，同时涌现出大量创新型企业，加入到基因治疗研发的行列，基因治疗展现出广阔的市场前景。本文从基因治疗关键技术的研究进展、产业发展、监管政策及未来展望等方面进行探讨。
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