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高效抗逆转录病毒疗法(HAART)现已明显提高了艾滋病(AIDS)的临床疗效,但由于人类免疫缺陷病毒(HIV)的高度变异性、治疗药物的不良反应及价格昂贵等因素,多种新的抗HIV药物仍在不断开发.近年,抗HIV-1基因治疗研究主要在两方面取得较显著进展:一是通过基因修饰易感靶细胞,使之表达能特异性干扰HIV-1复制周期中一个或多个步骤的核酸序列或蛋白质,直接干扰病毒复制;二是增强对HIV-1感染的免疫反应或采用靶向性毒素,以杀伤和减少病毒感染细胞.以往AIDS基因治疗研究主要以CD4+T细胞作为靶细胞,因为CD4+T细胞、巨噬细胞以及树突状细胞等是HIV主要的感染靶细胞,随着造血干细胞(HSCs)移植技术的进展及目的基因导入载体系统的优化,造血干细胞逐渐成为人们关注的焦点,AIDS基因治疗也转向以造血干细胞为靶细胞的研究。