【摘 要】
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Duchenne(杜氏)肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)又称假性肥大型进行性肌营养不良,是一类最常见的X连锁隐性遗传性肌肉疾病,其主要的临床特征为进行性肌无力,丧
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Duchenne(杜氏)肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)又称假性肥大型进行性肌营养不良,是一类最常见的X连锁隐性遗传性肌肉疾病,其主要的临床特征为进行性肌无力,丧失运动功能是该病的核心表现.该病的致病原因为抗肌萎缩蛋白基因的突变.绝大多数为男性患儿,通常在儿童期发病.随着分子生物学诊断治疗技术近几年的发展,杜氏肌营养不良的治疗也有新的突破.本文从传统疗法、基因疗法、细胞移植疗法等方面总结其治疗进展,同时研究中存在的一些问题亟待解决.
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