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目的:应用大剂量阿糖胞苷(HDAra-C)在儿童急性髓细胞性白血病(AML)缓解后强化治疗,并观察远期疗效.方法:共44例AML(除M3外),其中HDAra-C治疗组21例(男14例,女7例),中位年龄8.58岁;对照组23例(男15例,女8例),中位年龄6.5岁;亚型:治疗组M13例,M2a5例,M2b2例,M4a4例,M4b例,M51例;对照组:M15例,M29例,M48例,M51例.两组均给予相同方案诱导和巩固治疗后分组行骨髓抑制性强化治疗.结果:1疗程CR37/44例(84.1%),2疗程CR 8/44例(18.1%).治疗组1/21例完成2疗程后失访;16/20例(80%)CCR,其中13例(65%)已停药2a～5a;2/20例(10.0%)复发;2/20例(10.0%)严重感染死亡;对照组3/23例失访和放弃;10/20例(50%)完成全疗程并停药(最长15 a);9/20例(45%)复发;1例严重感染死亡.结论:HDAra-C在儿童AML作缓解后强化治疗,总疗程短,远期疗效好.但骨髓抑制严重,应积极预防和控制以降低治疗相关死亡率。