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造血干细胞具有多系分化潜能及自我更新能力，其生命周期长，是基因转移的理想靶细胞。这种转基因的造血干细胞可在造血组织中长期稳定表达目的产物，而较成熟的祖细胞作为靶细胞时其基因表达相对短暂。将多药耐药（ＭＤＲ１）基因转移至造血干细胞，在体内存在抗癌药物时具有选择优势，可提高化疗剂量，保护骨髓不受高剂量化疗药物损伤。本文从以下几个方面综述造血干细胞ＭＤＲ基因疗法的原理、临床应用方案及其前景。