慢性髓细胞白血病和Ph+急性淋巴细胞白血病口服治疗药Ponatinib

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Ponatinib(又名AP-24534)是由ARIAD制药公司开发用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)和Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)的口服药物,为一种多靶向酪氨酸激酶抑制剂,其主要靶点是CML和Ph+ ALL特有的标志性异常酪氨酸激酶BCR-ABL.CML的病理特征是,由于异常基因表达而产生BCR-ABL蛋白,导致骨髓过度和无节制地产生大量白细胞并积聚于血液中(CML的慢性期),随后快速发展进入侵袭期(CML的加速期或急变期).
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