【摘 要】
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美国FDA于2021年2月26日批准Origin生物科学公司(Origin Biosciences, Inc.)研发的新药Nulibry(fosdenop-terin, CAS登记号为150829-29-1)静脉注射剂用于治疗A型钼辅因子缺乏
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美国FDA于2021年2月26日批准Origin生物科学公司(Origin Biosciences, Inc.)研发的新药Nulibry(fosdenop-terin, CAS登记号为150829-29-1)静脉注射剂用于治疗A型钼辅因子缺乏症(Molybdenum Cofactor Deficiency Type A),可降低因A型钼辅因子缺乏导致的死亡风险.rnA型钼辅因子缺乏症是一种罕见的遗传性代谢疾病,患者体内无法合成生产一种名为环吡喃单磷酸(cyclic pyranopterin monophosphate,cPMP)的物质.该疾病非常罕见,通常在新生儿出生后几天即发病,会迅速引发严重的神经性损伤,包括难治性抽搐、喂食困难、肌无力(主要由于亚硫酸盐的神经毒性代谢物s-硫代半胱氨酸[s-sulfo-cystei]在中枢神经系统堆积引起)、脑损伤甚至死亡.Fosdenopterin是cPMP氢溴酸盐二水合物,它可以替代患者体内缺失的cPMP.
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