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再生障碍性贫血(AA)以骨髓造血功能衰竭和全血细胞减少为特征,临床上表现为贫血,感染和出血症状。目前,越来越多的学者认识到AA与其他多种血液系统疾病存在密切的关联或重叠,如阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、骨髓增生异常综合征(MDS),以及大颗粒淋巴细胞增多症等。目前,免疫抑制治疗(IST)与同胞供者骨髓移植(BMT)并列为AA标准疗法。治疗手段的决策应依据患者病情的严重程度、年龄、有无匹配的同胞供者等,以及有无活动性出血或感染等危险因素。本文对AA诊断和治疗中的若干问题作一概述。