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家族性高胆固醇血症（FH）是一种常染色体显性遗传的脂质代谢障碍疾病，由于FH早期就可引起动脉粥样硬化病变，增加患者严重心血管疾病的患病风险和死亡风险，因此目前越来越强调患者自儿童期就使用他汀类药物进行治疗，以改善远期预后。文章综述他汀类药物治疗儿童FH的必要性、有效性和安全性，同时也提出目前存在的一些问题和思考。