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脑源性神经营养因子(BDNF)是一种由脑组织合成并广泛分布于中枢神经系统的小分子碱性蛋白。研究发现，BDNF对视网膜神经节细胞(RGCs)、视网膜感光细胞(RPCs)和视网膜色素上皮(RPE)细胞均有保护、营养及抗凋亡作用。视网膜色素变性(RP)是由于RPCs及RPE细胞凋亡引起的视网膜退行性疾病。RP动物模型证实了BDNF的长期给药对于RP的治疗价值。然而BDNF在体内的半衰期较短，且无法跨越血－视网膜屏障由循环系统输送到视网膜，这给BDNF用于RP的治疗带来了挑战。为了使BDNF在眼内可以稳定持续地释放，多种新型给药方式已被尝试，包括基因工程技术、细胞移植技术、高分子材料缓释系统及滴眼液等。本文就BDNF对RP治疗的研究现状及BDNF的新型给药方式做一综述。