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利用从罕见神经系统疾病患者身上产生的干细胞，科学家们正在解析该种疾病的发病原理。并以此来测试若干候选药物的疗效。发表在8月20日《自然》杂志上的该项研究致力于实现干细胞研究的主要目标之一，即利用源于成体细胞重组的干细胞——诱导多能干细胞（iPs）来研究患者自体细胞疾病的影响，这种细胞是用其他方式所无法获得的。